Atualmente, somente pessoas com até 18 anos incompletos podem ter acesso, pelo SUS, ao medicamento burosumabe — que é utilizado no tratamento do raquitismo hipofosfatêmico ligado ao cromossomo X (também conhecido como XLH). Mas, durante audiência pública no Senado nesta quinta (23), os debatedores pediram que o SUS também ofereça o medicamento para os adultos portadores da doença.
Promovida pela Comissão de Direitos Humanos do Senado (CDH), a audiência aconteceu a pedido da presidente do colegiado, Damares Alves (Republicanos-DF). Ela fez a solicitação por meio do requerimento REQ 41/2026.
A senadora destacou que o XLH é uma doença genética rara, crônica e progressiva, que compromete o metabolismo do fosfato e afeta a mineralização óssea ao longo de toda a vida, com repercussões significativas na mobilidade, na autonomia e na qualidade de vida dos pacientes.
Ela acrescentou que portadores adultos frequentemente enfrentam dor crônica, deformidades ósseas, limitação funcional progressiva e perda de capacidade laboral, com repercussões diretas sobre suas inserções social e econômica.
Damares também citou dados da Endocrine Society, que estima cerca de um caso da doença para cada 20 mil indivíduos no mundo.
Para a senadora, existe uma lacuna relevante na política pública atualmente vigente para essa doença, já que pacientes adultos não têm o direito de receber o burosumabe gratuitamente por meio do Sistema Único de Saúde (SUS). Por essa razão, no Brasil os adultos precisam comprar o burosumabe ou obtê-lo por meio da judicialização (quando se recorre à Justiça para obrigar o SUS ou os planos de saúde a fornecerem um medicamento).
— O medicamento burosumabe se encontra incorporado ao SUS para tratamento pediátrico [ou seja, para crianças e adolescentes], conforme deliberações da Conitec [Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologia do SUS]. Entretanto, não há previsão de continuidade terapêutica para pacientes adultos, o que gera uma ruptura assistencial no momento da transição da adolescência para a vida adulta. Essa descontinuidade não representa apenas uma limitação técnica, mas um descompasso entre política pública e a realidade clínica da doença, que persiste ao longo de toda a vida — ressaltou a presidente da CDH.
Representantes do Ministério da Saúde explicaram que a decisão da Conitec de não incorporar ao SUS a oferta do burosumabe para adultos se baseou em avaliações de evidências clínicas e análises econômicas de custo. Eles também observaram que há diferenças no tratamento de crianças e adultos portadores de XLH.
Damares informou que a CDH poderá criar um grupo de trabalho para tratar do assunto.
Burosumabe para adultos
Ao descrever o funcionamento do XLH, a médica nefrologista Maria Helena Vaisbich afirmou que a doença não é pediátrica (ou seja, não afeta somente crianças e adolescentes) e que os adultos portadores da patologia obtêm uma qualidade de vida consideravelmente melhor quando utilizam o burosumabe.
Segundo ela, estudos clínicos apresentaram evidências suficientes para que se recomende o tratamento com esse medicamento não somente para crianças, mas também para adultos.
Maria Helena lembrou, inclusive, que o uso de burosumabe por crianças e adultos foi aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), embora isso não obrigue o SUS a oferecê-lo gratuitamente aos adultos. A decisão de não incluir o medicamento entre os que são oferecidos pelo SUS aos adultos foi da Conitec.
— Quando o burosumabe foi incorporado pelo SUS para ser oferecido às crianças, eu fiquei parcialmente feliz. Mas é uma doença que persiste no adulto. Ela é crônica. Essa doença não tem fim — enfatizou Maria Helena.
Argumento semelhante foi apresentado pela diretora da instituição Mundo XLH, Rafaelli Cardoso Silva. Para ela, oferecer o tratamento (pelo SUS) apenas para crianças e adolescentes desconsidera a natureza permanente da doença. Rafaelli disse que a barreira da idade resulta em adultos que permanecem com dor, que perdem mobilidade e têm complicações progressivas.
— O que vai acontecer com essa pessoa [ao atingir 18 anos]? Ela vai perder todos os ganhos terapêuticos [com o uso do medicamento] que teve durante a sua jornada da infância e da adolescência. Provavelmente vai ter agravamento dos sintomas — salientou.
Convivendo com o XLH
Durante a audiência, pacientes e seus familiares discorreram sobre o convívio com a doença. Segundo Isaura Terezinha da Silva, que é ao mesmo tempo paciente e mãe de uma portadora de XLH, a falta de continuidade no acesso ao tratamento gratuito representa uma dificuldade adicional em relação às dificuldades impostas pela própria patologia.
— Por muito tempo, a sociedade e até mesmo a medicina me disseram que a dor era normal e que eu havia de me conformar com as deformidades e as cirurgias. A verdade é que não há nada de normal em sentir os próprios ossos enfraquecerem a cada passo. O XLH não afeta apenas o meu caminhar; afeta o meu direito de trabalhar, de ser independente, de viver um dia sem dor — relatou Isaura.
Maria Lúcia de Almeida Moura Gomes é portadora da doença, assim como sua irmã e seu sobrinho. Mas apenas ela (por meio da Justiça) e o sobrinho têm acesso ao tratamento pelo SUS. Ela contou que o burosumabe acabou com as dores que sentia e lhe possibilitou ter uma vida com qualidade. Para Maria Lúcia, o recurso à judicialização não deveria ser o caminho para se ter acesso ao medicamento gratuitamente.
— O ideal é que todas as pessoas com diagnóstico de XLH, sejam crianças ou adultos, tenham acesso ao tratamento de forma garantida, contínua e segura. Porque, quando o tratamento depende da judicialização, ele não traz a segurança de que a gente precisa para viver. Ele vem acompanhado de muita incerteza sobre a continuidade, sobre a interrupção, sobre conseguir manter o avanço que a gente conquistou. Quando o tratamento chega, ele muda a vida — declarou ela.
Impacto social
Os participantes do debate também apontaram o impacto social resultante do acesso ao tratamento pelo SUS. Segundo eles, os pacientes que utilizam o medicamento se tornam aptos a trabalhar e a produzir, reduzindo assim os gastos da Previdência Social e do sistema de saúde.
Por outro lado, eles observaram que pacientes sem acesso ao tratamento gratuito apresentam menor capacidade funcional, pois precisam se afastar do trabalho, precisam realizar cirurgias frequentemente e dependem de cuidado constante.
— Falar sobre raquitismo não é só falar da questão estética, como muitos falam. É falar sobre qualidade de vida, é falar sobre um adulto que poderá trabalhar, porque cada um gostaria de trabalhar, gostaria de contribuir para sua família e não depender de um benefício. É falar sobre o que eu posso fazer com minhas mãos, trabalhando, gerando receita, gerando emprego para outras pessoas — declarou Rodrigo de Araújo da Silva, secretário da Federação das Associações de Doenças Raras do Norte e Nordeste (Fedrann).
Ministério da Saúde
Representante do Ministério da Saúde, Rafael Poloni afirmou que a recomendação da Conitec feita no ano passado (de que o SUS não deveria incorporar o medicamento para o tratamento de adultos) se baseou em avaliações de evidências clínicas e análises econômicas de custo.
Mas ele ressaltou que a decisão pode ser submetida a um novo processo de avaliação pela Conitec caso sejam apresentados fatos novos que possam alterar o resultado da análise feita por esse órgão.
A médica Gabriela Hidalgo, também representante do Ministério da Saúde, destacou que, no caso do XLH, há diferenças no tratamento de crianças e no tratamento de adultos.
Gabriela disse que garantir o tratamento até os 18 anos é fundamental para mudar o curso da doença e evitar a incapacidade permanente. Já na fase adulta, segundo ela, devem-se incluir cuidados paliativos precoces para a redução do sofrimento e a melhoria da qualidade de vida.
— É importante, sim, diferenciar. Com a criança, há uma importância especial: é preciso garantir que isso seja precoce até os 18 anos sem falta. Já para o adulto, quando o osso está formado, a intenção é outra, mas ela não é menor, porque é preciso garantir qualidade de vida e dignidade — argumentou ela.
Grupo de trabalho
Damares Alves informou que a CDH irá produzir um relatório a partir das informações apresentadas na audiência, e que esse documento será encaminhado ao Ministério da Saúde.
A senadora também disse que a comissão presidida por ela poderá criar um grupo de trabalho (que incluiria a participação de técnicos e representantes das sociedade) para aprofundar a discussão sobre o assunto.
Agência Senado (Reprodução autorizada mediante citação da Agência Senado)
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